FDA aprobă cea mai scumpă terapie genetică din lume de 3,5 milioane de dolari per doză!

Postat la: 29.11.2022 |

Autoritățile americane de reglementare în domeniul sănătății au aprobat prima terapie genetică pentru hemofilie, un tratament de 3,5 milioane de dolari, o singură doză, pentru tulburarea de coagulare a sângelui. Food and Drug Administration (FDA) a autorizat Hemgenix, un tratament intravenos pentru adulții cu hemofilie B, forma mai puțin frecventă a acestei afecțiuni genetice care afectează în principal bărbații.

În prezent, pacienții primesc perfuzii frecvente și costisitoare ale unei proteine care ajută sângele să se coaguleze și să prevină sângerările. Producătorul de medicamente CSL Behring, cu sediul în Pennsylvania, a anunțat prețul de 3,5 milioane de dolari la scurt timp după aprobarea FDA, afirmând că medicamentul său va reduce în cele din urmă costurile de sănătate, deoarece pacienții vor avea mai puține incidente hemoragice și vor avea nevoie de mai puține tratamente de coagulare.

Potrivit unui studiu citat de National Library of Medicine, prețul face din Hemgenix cel mai scump medicament din lume, depășind cu ușurință terapia genetică Zolgensma de la Novartis pentru atrofia musculară spinală (SMA), care costă chiar în jur de 2 milioane de dolari pe doză și este, de asemenea, un medicament cu doză unică. La fel ca majoritatea medicamentelor din SUA, cea mai mare parte a costului noului tratament va fi plătită de asiguratori, nu de pacienți, inclusiv de planurile private și de programele guvernamentale.

După decenii de cercetare, terapiile genice au început să remodeleze tratamentul cancerelor și al bolilor ereditare rare cu medicamente care pot modifica sau corecta mutațiile încorporate în codul genetic al oamenilor. Hemgenix este primul tratament de acest tip pentru hemofilie, iar alți câțiva producători de medicamente lucrează la terapii genice pentru forma mai frecventă a acestei afecțiuni, hemofilia A. "Aprobarea de astăzi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare", a declarat Dr. Peter Marks, de la FDA.

Agenția nu a precizat cât timp funcționează tratamentul. Dar CSL Behring a declarat că pacienții ar trebui să beneficieze în ceea ce privește reducerea sângerărilor și creșterea coagulării timp de ani de zile. Hemofilia lovește aproape întotdeauna bărbații și este cauzată de mutații în gena unei proteine necesare pentru coagularea sângelui. Micile tăieturi sau vânătăi pot pune viața în pericol, iar multe persoane au nevoie de tratamente o dată sau mai multe pe săptămână pentru a preveni sângerările grave. Lăsată netratată, afecțiunea poate provoca sângerări care se infiltrează în articulații și organe interne, inclusiv în creier.

Hemgenix livrează o genă funcțională pentru proteina de coagulare în ficat, unde este produsă. Hemofilia B afectează aproximativ 1 din 40.000 de persoane și reprezintă aproximativ 15% dintre cei care suferă de această boală, potrivit FDA. FDA a declarat că a acordat aprobarea pe baza a două studii de mică amploare, inclusiv unul care a arătat că cei care au luat medicamentul au avut niveluri crescute ale proteinei de coagulare, o nevoie redusă de tratament standard și o scădere de 54% a problemelor de sângerare. La începutul acestui an, autoritățile europene de reglementare au aprobat o terapie genică similară pentru hemofilia A. Acel medicament, de la producătorul de medicamente BioMarin, este încă în curs de examinare la FDA.